Aragón destinó el 3,8 % del gasto farmacéutico en 2023 a tratamientos de enfermedades raras

El gasto en medicamentos para enfermedades raras en Aragón superó en 2023 los 19 millones de euros, lo que representa el 3,8 % del total del gasto destinado a fármacos en los centros hospitalarios. A su vez, este gasto se incrementó casi el 64%, fundamentalmente por la incorporación de nuevos medicamentos para el tratamiento de este tipo de patologías, como la fibrosis quística, la atrofia medular espinal o la enfermedad de Gaucher. 

La inversión en estos medicamentos, denominados 'huérfanos', porque tratan afecciones que sufren pocas personas, ha permitido mejorar el pronóstico y la calidad de vida de los pacientes afectados por ellas. 

Este 29 de febrero se celebra el Día Mundial de las Enfermedades Raras. El objetivo de este día es concienciar a la ciudadanía de la importancia que tienen la investigación y el diagnóstico precoz para garantizar el mejor tratamiento disponible y, en consecuencia, la mejor calidad de vida, tanto a los pacientes, como a sus familias. 

Se consideran enfermedades raras aquellas que tienen una baja prevalencia, inferior a 5 casos por 10.000 habitantes. Se estima que afectan a entre el 6 y 8 % de la población, lo que supone que en España hay más de tres millones de personas con una enfermedad rara, y en el caso de Aragón, entre 80.000 y 90.000.

Aragón cuenta desde 2017 con una Comisión de evaluación de medicamentos huérfanos y productos sanitarios en enfermedades raras, cuya finalidad es analizar y evaluar la aportación terapéutica de los fármacos disponibles para el tratamiento de enfermedades raras, con el objetivo de garantizar el tratamiento más adecuado para cada paciente y garantizar la sostenibilidad del sistema sanitario. Hasta ahora, se han evaluado 255 solicitudes de fármacos para 242 pacientes y se han realizado 11 protocolos de tratamiento.

Según la Organización Mundial de la Salud se han descrito entre 5.000 y 8.000 enfermedades raras diferentes y, aunque cada una de ellas afecta a un número reducido de pacientes, globalmente suman muchos los enfermos. Su escaso conocimiento hace que, a veces, su diagnóstico se retrase o que, incluso en algunas ocasiones, nunca se lleguen a identificar,  lo que dificulta la adopción de medidas preventivas o terapéuticas.

Las enfermedades raras se caracterizan generalmente por ser crónicas, en su mayoría de carácter progresivo, con elevada mortalidad y un alto grado de discapacidad. Se trata de patologías de gran complejidad diagnóstica, pronóstica y terapéutica que requieren de un equipo multidisciplinar para su manejo y seguimiento.